Sensorion是一家开创性的临床阶段和基因疗法生物技术公司,致力于开发用于治疗,预防和恢复听力损失疾病领域的新型疗法,并宣布其截至年6月30日的年度中期业绩年。
“Sensorion与巴斯德研究所达成的具有里程碑意义的基因治疗协议是公司发展的主要转折点。来自针对OTOF基因的计划的积极的初步临床前数据加强了这种合作的潜力,这扩大了我们的合作渠道,并支持我们成为听力损失领域领导者的目标。SENS-在突然的感音神经性听力损失方面的2期试验正在进行中,我们预计将于年中期取得结果。我们很高兴在9月成功完成超额认购的私募,募集了万欧元。作为此次融资的一部分,我们很高兴看到Invus和SofinnovaPartners等现有股东的新支持,并欢迎新的高质量美国和欧洲投资者。筹集资金后,我们估计手头的现金将使我们进入年下半年”
–Sensorion首席执行官NalalOuzren
主要发展:科学与研发与巴斯德研究所就基因治疗计划进行合作
在年下半年,Sensorion推出了两个针对1型Usher综合征和Otoferlin缺乏症的临床前基因治疗计划,这是遗传性耳聋的两种单基因形式。根据年5月与巴斯德研究所(InstitutPasteur)签署的框架协议,在内耳遗传疾病领域也可能出现其他项目。在为期五年的合作伙伴协议中,Sensorion拥有InstitutPasteur内耳研究管道的遗传疾病的优先权,并具有实施获得许可的合作的能力。这些课程由法国听力研究所所长,科学顾问委员会主席克里斯蒂娜·佩蒂特(ChristinePetit)教授赞助。
年6月9日,Sensorion宣布了针对Otoferlin缺乏症的基因治疗计划的积极临床前初步数据。在非人类灵长类动物(NHP)中进行的体内实验显示出良好的安全性,并且有望获得有关内耳组织向性的初步数据,并实现了高转导率效率。
候选药物SENS-
SENS-治疗成人突然感觉神经性听力损失(SSNHL)的2期临床试验是一项随机,双盲和安慰剂对照研究,旨在招募名患者。它正在11个国家/地区在欧洲和加拿大的大约30个地点进行。
年2月17日,Sensorion获得了伦理委员会的批准,将新的*事场所纳入SENS第二阶段研究。新的中心将招募 人,因为他们的专业活动过程中会遭受极大的噪音并遭受听力损失。
年3月13日,Sensorion提供了有关SENS-SSNHL2期AUDIBLE-S试用注册的更新。现在,该试验的患者招募率表明该数据将在年年中之前提供,这比之前宣布的要晚。导致该试验推迟招募的一个重要因素是由于COVID-19的情况,急诊室资源的重新分配。
独立数据安全监控委员会(DSMB)于年6月5日对包括在2期临床试验中的患者的安全性数据进行了审查。它确认对SENS-的安全性没有任何担忧,建议继续进行如期试用。
根据年12月签署的协议,Sensorion和Cochlear(耳蜗植入物的全球领导者)将继续合作。由于其在数个临床前模型中证实的耳保护特性,SENS-可以潜在地保留人工耳蜗患者的残余听力。自年以来,我们已成功进行了其他安全性研究,以评估耳蜗植入适应症可能需要SENS-长期治疗的可行性。这些研究的临床前数据预计将在年底发布。
技术平台
Sensorion建立了一个独特的R&D技术平台,以扩大其对与内耳相关疾病的病理生理和病因学的理解,从而使其能够为小分子和基因治疗领域的候选药物选择最佳靶点和方式。这个平台可以进行从组织学和细胞培养(体外)到行为和电生理测试(体内)的一系列研究。该公司还致力于生物标志物的鉴定,以改善对这些尚未满足医疗需求的疾病的诊断和治疗。
科学传播
年1月30日,Sensorion在年冬季中期会议ARO(耳鼻咽喉科研究协会)上展示了新的SENS-临床前数据。大大减少了大鼠模型中由于长期暴露于噪音而导致的听力损失。第二张海报的特点是与年龄有关的听力损失,Wistar大鼠的功能性听觉测验明显早期下降。
通过集资加强财务状况在增资万欧元(约合万美元)之后,Sensorion的财务状况在年9月底进一步增强。筹集资金的价格比确定发行价之日前一天的加权平均股价(“保留发售”)低3.5%。
此次增资的完成除其他外,得到了现有股东,InvusPublicEquitiesLP,SofinnovaPartners和WuXiAppTec的支持。
该公司打算利用预留产品的净收益来开发其当前的基因治疗计划(OTOF和USHER),潜在地拓宽其基因治疗渠道,为SENS-的临床开发和一般公司提供药理和临床研究支持目的。
有关其他详细信息,请在此处查看公司的完整报告。
资料来源:Sensorion
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