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解救被狼困住的女子 [复制链接]

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国内首例利用双靶点CAR-T技术治疗系统性红斑狼疮患者。卢子衡摄

王婷(化名),一名20多岁的女子,皮肤白皙。7月20日上午,她医院风湿免疫科病床上,接受第三次复诊。

几乎没有人察觉,她是一名红斑狼疮患者。

红斑狼疮,是一种自身免疫性疾病,又被称为“不死癌症”,治愈率极低。“皮肤型红斑狼疮”最突出的一个症状,是皮肤上出现盘状或蝶形红斑,像被狼咬伤的痕迹,故称“狼疮”。

与皮肤型红斑狼疮不同,王婷的病变不局限在皮肤,已经累及脏器,出现了狼疮肾病和脑病,出现了不可逆的损害,属于难治性的系统性红斑狼疮。幸运的是,1个月前,医院接受了双靶点CAR-T技术治疗获得了救治。

这是国内首例利用双靶点CAR-T技术治疗系统性红斑狼疮患者,医院医院建设以来的一项重大成果。

撰文:曾艳春

“与狼共处”的7年

从22岁到29岁,正值花样年华的王婷历经了多次红斑狼疮复发。“与狼共处”的7年间,这个中山女子备受煎熬。

年,22岁的王婷,偶然发现腿部出现了显著的红斑。她辗转到佛山、顺德、医院求医,最终才确诊了红斑狼疮。“发病时会低烧,血小板跌得很低,正常人的指数在—之间,而我只有2。”王婷回忆,起初,病情还算可控。“但是,我没好好吃药,后来恶化了。”

确诊不久后,女孩的面颊出现了大片的蝶形红斑,尿蛋白超高,肝功能较差,身体虚胖。为了抑制病情发展,王婷必须长期服用激素药物、靶向药物。而这些药物,却给身体带来了极大负担。

“这类疾病在20~40岁的育龄女性中尤为高发。现有手段只能对症治疗,缓解病情,而且患者几乎需要终身服药。”王婷的主治医生、医院风湿免疫科主任何善智说,“系统性红斑狼疮患者过去最好的状态是维持可控,真正达到治愈的病例极少。”

隔三差五地入院治疗,让家庭经济负担加重。以药物治疗维持病情,不断增加王婷的身体负担。直到年,王婷因病情再一次恶化而入院。彼时的王婷不仅全身水肿,蛋白尿很高,抗体阳性,还出现了狼疮脑病以及肺动脉高压、肺纤维化等并发症。

狼疮脑病引起脑出血,王婷接受了开颅手术。

“因为这个手术,我讲话不利索了,词汇量变少了,算数能力没有了,拼音记不清了。至今我的颅骨还没有全覆盖。”沉默许久,王婷浅浅地拨开发根指着颅脑说。

年底,对于王婷的病情,已经没有更好的治疗方式了。

“传统激素、免疫抑制治疗、生物免疫治疗我们都试过了。7个疗程结束了,效果还是不好。”何善智说,“但是我们一直在考虑用创新的技术手段进行治疗。”

尝试创新的医疗技术

早在年底,中山市临床医学研究所所长袁勇作为学术带头人,便成立了CAR-T技术项目组,开展了一项创新技术研究。医院先进诊断与先进治疗临床研究中心主任王伟佳透露,CRT-T治疗技术过去主要应用于骨髓瘤、淋巴瘤、胶质瘤等肿瘤疾病治疗。

“CRT-T治疗技术又被称为‘生物导弹技术’,在治疗肿瘤疾病的时候,能靶向杀死肿瘤细胞,同时让健康的细胞免受伤害。这样的治疗方式,让肿瘤患者免去了化疗带来的痛楚。我们一开始认为,这样治疗方法或许能应用在红斑狼疮的治疗上。”

系统性红斑狼疮是一种典型的自身免疫性疾病,主要原因是体内异常的b细胞、长寿长效的浆细胞,分泌了大量自身组织抗体,对患者自身组织产生了伤害,引发炎症,最终给皮肤、肾脏甚至中枢神经系统带来伤害。

“找到合适的CAR-T技术,就能特异性识别并杀伤异常的b细胞、长寿长效的浆细胞,从而治疗红斑狼疮疾病。”王伟佳说。

三年间,一个由数名博士、博士后及研究生组建的CAR-T技术项目组,通过救治大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞瘤、淋巴细胞白血病等9例病人,开展临床研究,深入分析CAR-T技术的原理。

“在研究过程中,我们通过跟临床科室交流,也看到了这个年轻女孩的情况。她的病情太严重了,起初,我们有很多顾虑。”王伟佳坦言,“但是,挽救一个人就是挽救一个家庭。她还很年轻,孩子还小,我们不忍心看着她的情况越来越差。所以即便有风险,我们也决定放手一搏。”

年12月,依据大量的临床研究数据与案例,先进诊断与先进治疗临床研究中心王伟佳博士团队和风湿免疫科何善智主任团队,联合中山市归气丹生物医药公司,制定了一份以双靶点CAR-T技术,治疗难治性系统性红斑狼疮的临床研究方案。

“已经没有更好的治疗方法了,所以我想试一试。”王婷的心境仿佛徘徊在生死边沿。

年6月11日,王婷再次住院了,在治疗过程中,她仅出现短暂高热,各项指标逐步恢复正常。6月30日,王婷顺利出院了。

“医院,是能够做到百姓认可,切医院。”医院*委书记袁勇表示:“经过我们的临床研究与创新,将杀死肿瘤细胞的机制转移应用到治疗红斑狼疮上,为一种无法根治的疾病,开辟了新的治疗方式。对于患者而言,她不再需要长期服用抑制免疫的药物或激素,各项指标趋于正常。”

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